Huffpost Greece
TO BLOG

Απόψεις και ανάλυση της επικαιρότητας από τους bloggers της HuffPost

Πάρις Ρόιδος Headshot

Το Crispr ξαναγράφει τη γενετική μηχανική

Δημοσιεύθηκε: Ενημερώθηκε:
DNA CHAIN BIOLOGY
polesnoy via Getty Images
Εκτύπωση

Κάθε κύτταρο του σώματος περιέχει ένα ακριβές αντίγραφο του γονιδιώματος με περισσότερα από 20.000 γονίδια και 3 δισ. βάσεις του DNA. Τα γονίδια είναι εκείνα που καθορίζουν ποιοι είμαστε ως όντα και εύλογα μπορούμε να αντιληφθούμε την προφανή επίδραση που έχουν στην εξέλιξη της υγείας ενός ατόμου.

Όσο καλύτερα γνωρίζουμε τις μοριακές βάσεις μίας νόσου, τόσο μεγαλύτερες θα είναι και οι πιθανότητες για την ανακάλυψη νέων φαρμακευτικών στόχων και θεραπειών. Οι ερευνητές χάρη στην εξέλιξη της τεχνολογίας αλληλούχισης του DNA έχουν ήδη ανακαλύψει χιλιάδες γονίδια που ενδεχομένως να επιδρούν στην εξέλιξη συγκεκριμένων ασθενειών. Ωστόσο, για να γίνει αντιληπτό πώς τα συγκεκριμένα γονίδια λειτουργούν, οι ερευνητές πρέπει να βρουν τρόπους να τα χειρίζονται.

Με το θέμα αυτό ασχολείται η γενετική μηχανική. Τον τρόπο, δηλαδή, χειρισμού των γονιδίων είτε αντικαθιστώντας τα εκάστοτε μεταλλαγμένα γονίδια με τα φυσιολογικά, είτε παρέχοντας νέες γενετικές πληροφορίες, οι οποίες βοηθούν στην καταπολέμηση μιας ασθένειας.

Παρόλ' αυτά, η αφαίρεση ή η τροποποίηση ενός γονιδίου είναι μια πολύπλοκη διαδικασία και αρκετά προηγμένη για τις υπάρχουσες συμβατικές μεθόδους γενετικής μηχανικής. Είναι για παράδειγμα σαν να δακτυλογραφείς, ενώ φοράς γάντια του μποξ.

Συγκρινόμενο με τις προγενέστερες μεθόδους επεξεργασίας του γονιδιώματος (TALEN & ZFN), το σύστημα CRISPR επιτρέπει στους επιστήμονες να τροποποιούν το γονιδίωμα με περισσότερη ακρίβεια, στοχεύοντας πολλαπλά γονίδια ταυτόχρονα και με σημαντικά μειωμένο κόστος. Σε σχέση με έναν άλλο τρόπο αποσιώπησης της γονιδιακής έκφρασης (RNAi), το CRISPR προσφέρει δύο αξιοσημείωτες βελτιώσεις: πρώτον, μπορεί να επιτύχει πλήρη αποσιώπηση της έκφρασης μιας πρωτεΐνης και δεύτερον με πολύ αυξημένη στόχευση. Συνεπώς, η τεχνολογία του CRISPR δίνει στους επιστήμονες ένα εργαλείο για να ερευνήσουν συγκεκριμένα γονίδια και να κάνουν συγκεκριμένες τομές στο DNA με έναν ευέλικτο, συγκριτικά καλύτερο αλλά και οικονομικά προσιτό τρόπο.

Γι' αυτό το λόγο, ξαναγράφεται το βιβλίο της γενετικής μηχανικής υιοθετώντας σύγχρονα εργαλεία γονιδιακού χειρισμού όπως είναι το σύστημα CRISPR/Cas9 και υπόσχεται να γίνει πιο ελκυστική στον τομέα της Κλινικής Έρευνας. Με τη χρήση του εν λόγω συστήματος, η γενετική μηχανική κερδίζει την ικανότητα να «κόβει - ράβει» το γονιδίωμα κατά βούληση, διορθώνοντας κομμάτια του DNA, με ακρίβεια μόλις μια βάσης.


CRISPR: Η γένεση


To 2013 μια καινούργια μέθοδος ανακαλύφθηκε με ελπιδοφόρο μήνυμα να βελτιώσει την ικανότητα τροποποίησης του DNA κάθε είδους, συμπεριλαμβανομένου και του ανθρώπου.

Η μέθοδος του CRISPR είναι βασισμένη σε ένα εγγενές σύστημα προστασίας των βακτηρίων από ιϊκές μολύνσεις. Όταν το βακτήριο ανιχνεύσει ιϊκό DNA παράγει δύο μικρά μόρια RNA. Το ένα από αυτά ταυτίζεται με την αλληλουχία του προσβαλλόμενου ιϊκού DNA. Αυτά τα δύο μόρια RNA δημιουργούν ένα σύμπλεγμα με μια πρωτεΐνη Cas9, η οποία μπορεί να κόψει το DNA. Όταν η ταυτίζουσα αλληλουχία, γνωστή και ως «οδηγός RNA», βρίσκει τον στόχο της, η πρωτεΐνη Cas9 κόβει το ιϊκό DNA και αχρηστεύει τον ιό.

Οι ερευνητές, ακολούθως, κατάλαβαν και υιοθέτησαν τη συγκεκριμένη μεθοδολογία και σε άλλους γονιδιακούς στόχους, εκτός των βακτηρίων. Αλλάζοντας μονάχα τον οδηγό RNA κάθε φορά, ώστε να ταυτίζεται με την αλληλουχία του στόχου, το σύστημα Cas9 μπορεί να επαναπροσδιοριστεί, ώστε να μπορεί να κόβει κάθε είδους DNA σε στοχευμένη θέση.

Το όνειρο κάθε γενετιστή έχει γίνει πλέον πραγματικότητα με το σύστημα CRISPR/Cas9! Το σύστημα αυτό επιτρέπει τη διεξαγωγή πειραμάτων που παλαιότερα θα μπορούσε κανείς μονάχα να ονειρευτεί. Έχει καταφέρει να γοητεύσει σε σύντομο χρονικό διάστημα σημαντικά επιστημονικά περιοδικά και τον ευρύτερο διεθνή τύπο, πυροδοτώντας μια επανάσταση στη γενετική μηχανική.

Εάν και ο τελικός στόχος είναι η εξάλειψη των ασθενειών, η συγκεκριμένη τεχνολογία έχει ήδη καταφέρει να διαμορφώσει τον τρόπο με τον οποίο ο καρκίνος και άλλες ασθένειες μελετώνται. Ακόμη, έχει υιοθετηθεί στην έρευνα νέων φαρμακευτικών στόχων και θεωρείται το σύγχρονο εργαλείο γονιδιακού χειρισμού.


Εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία


Το σύστημα CRISPR είναι «πανταχού παρών»! Η Ιατρική Γενετική έχοντας αφουγκραστεί τη σπουδαιότητα και την αξιοπιστία του συστήματος CRISPR/Cas9 κάνει προσπάθειες προς την ενσωμάτωσή του και τη χρήση του στην εξατομικευμένη γονιδιακή θεραπεία. Στο εγγύς μέλλον η γενετική μηχανική μαζί με άλλα βιολογικά δεδομένα, όπως για παράδειγμα η αλληλούχιση του DNA, θα μας φέρει πιο κοντά στην εποχή της εξατομικευμένης θεραπείας.

Ο συνδυασμός όλων των εργαλείων της γενετικής μηχανικής μπορούν πλέον να χρησιμοποιηθούν και να διορθώσουν γενετικές μεταλλάξεις οι οποίες είναι υπεύθυνες για κληρονομικές διαταραχές ή νόσους. Τα τελευταία χρόνια αρκετά επιστημονικά περιοδικά περιγράφουν ενθαρρυντικά αποτελέσματα για το σύστημα CRISPR/Cas9, το οποίο χρησιμοποιείται επιτυχώς στην έρευνα ασθενειών όπως είναι ο καταρράκτης, η κυστική ίνωση, η ηπατίδα B, η δρεπανοκυτταρική αναιμία, η μυϊκή δυστροφία Duchenne, η ψωριασική αρθρίτιδα, ο καρκίνος, οι νευρολογικές διαταραχές, τα προβλήματα ακοής κ.ά.

Πέρα, λοιπόν, από την έρευνα που διεξάγεται σε κύτταρα και ζωικά μοντέλα, ο αγώνας είναι να δούμε ποιος θα είναι ο πρώτος που θα ωθήσει το CRISPR σε κλινικές εφαρμογές. Το σύστημα CRISPR πρόκειται να φέρει την επανάσταση στην κατανόηση της γενετικής λειτουργίας και αυτό πρόκειται να αλλάξει μαζικά τον τρόπο στόχευσης των ασθενειών και της γονιδιακής θεραπείας. Συνεπώς, ο κλάδος της γενετικής μηχανικής επιτρέπει στους επιστήμονες να αναζητήσουν και πιθανώς να απαντήσουν σύντομα σε ερωτήματα όπως: «Είναι αυτό το γονίδιο υπεύθυνο για την ανάπτυξη αυτού του τύπου καρκίνου;».