Μια νέα γενιά θεραπειών που ξεκίνησε από την ογκολογία φαίνεται να ανοίγει έναν εντελώς νέο δρόμο για την αντιμετώπιση των αυτοάνοσων νοσημάτων. Όπως επισημαίνεται και σε πρόσφατη ανάλυση του New Scientist, τα λεγόμενα CAR-T κύτταρα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού δοκιμάζονται πλέον σε παθήσεις όπως ο λύκος, με αποτελέσματα που οι ίδιοι οι ερευνητές χαρακτηρίζουν «εντυπωσιακά».
Τι είναι τα CAR-T κύτταρα και γιατί αλλάζουν το παιχνίδι
Τα CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) είναι Τ-λεμφοκύτταρα που λαμβάνονται από τον ίδιο τον ασθενή, τροποποιούνται γενετικά στο εργαστήριο ώστε να στοχεύουν συγκεκριμένα κύτταρα και στη συνέχεια επανεισάγονται στον οργανισμό.
Όπως αναφέρει και το cancer.gov η τεχνολογία αυτή αναπτύχθηκε αρχικά για καρκίνους του αίματος, όπως η λευχαιμία, και έχει ήδη οδηγήσει σε θεαματικές υφέσεις σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονταν σε άλλες θεραπείες.
Το νέο στοιχείο είναι ότι οι επιστήμονες άρχισαν να βλέπουν τα αυτοάνοσα νοσήματα με έναν παρόμοιο τρόπο: όχι απλώς ως «δυσλειτουργία», αλλά ως αποτέλεσμα συγκεκριμένων «λανθασμένων» κυττάρων που επιτίθενται στον ίδιο τον οργανισμό.
Γιατί τα αυτοάνοσα μοιάζουν τελικά με τον καρκίνο
Σύμφωνα με πρόσφατη δημοσίευση στο Frontiers in Immunology, τα αυτοάνοσα νοσήματα μπορεί να οφείλονται σε μεταλλάξεις σε βασικά γονίδια που ελέγχουν την «εκκαθάριση» των επικίνδυνων ανοσοκυττάρων.
Αυτό σημαίνει ότι κάποια κύτταρα που θα έπρεπε να καταστραφούν, επιβιώνουν και επιτίθενται σε υγιείς ιστούς. Με άλλα λόγια, το πρόβλημα δεν είναι απλώς η υπερδραστηριότητα του ανοσοποιητικού, αλλά η παρουσία «ελαττωματικών» κυττάρων κάτι που θυμίζει έντονα τον καρκίνο.
Τα πρώτα αποτελέσματα: «σχεδόν θαυματουργά»
Οι πρώτες κλινικές εφαρμογές σε ασθενείς με σοβαρό λύκο στη Γερμανία έδειξαν ότι τα CAR-T κύτταρα μπορούν να εξαλείψουν τα προβληματικά κύτταρα και στη συνέχεια να εξαφανιστούν, επιτρέποντας στο ανοσοποιητικό να επανέλθει.
Αυτό ήταν εντελώς απροσδόκητο. Σε καρκινοπαθείς, τα CAR-T κύτταρα παραμένουν για χρόνια στο σώμα και συχνά προκαλούν σοβαρές παρενέργειες. Στα αυτοάνοσα, όμως, φαίνεται ότι ο οργανισμός τα απομακρύνει φυσικά μετά τη δράση τους.
Ακόμη πιο εντυπωσιακό είναι ότι οι επικίνδυνες παρενέργειες όπως η εγκεφαλική φλεγμονή δεν εμφανίζονται στον ίδιο βαθμό.
Ποιες ασθένειες στοχεύονται ήδη
Όπως επισημαίνεται και στο New Scientist μέχρι σήμερα, τα CAR-T κύτταρα έχουν δοκιμαστεί ή δοκιμάζονται σε παθήσεις όπως:
Συστηματικός ερυθηματώδης λύκος
Μυασθένεια gravis
Ελκώδης κολίτιδα
Υπάρχουν ακόμη μελέτες που εξετάζουν τη χρήση τους ακόμη και σε παθήσεις όπως το άσθμα, διευρύνοντας σημαντικά το πεδίο εφαρμογής.
Είναι όντως «θεραπεία»;
Οι επιστήμονες παραμένουν επιφυλακτικοί. Στην ογκολογία, απαιτούνται τουλάχιστον πέντε χρόνια παρακολούθησης για να μιλήσουμε για ίαση. Στα αυτοάνοσα, τα δεδομένα είναι ακόμη περιορισμένα.
Ωστόσο, σε περιπτώσεις όπου τα «λανθασμένα» κύτταρα εξαλείφονται πλήρως, υπάρχει σοβαρή πιθανότητα να μιλάμε για κάτι πολύ κοντά σε οριστική θεραπεία.
Τα εμπόδια: κόστος και πρόσβαση
Όπως αναφέρει και το springer.com η μεγαλύτερη πρόκληση σήμερα είναι το κόστος. Η διαδικασία εξατομίκευσης της θεραπείας είναι ιδιαίτερα ακριβή, καθώς απαιτεί λήψη και επεξεργασία κυττάρων για κάθε ασθενή.
Ωστόσο, νέες τεχνολογίες όπως τα “off-the-shelf” CAR-T (έτοιμα κύτταρα από δότες) και τα «in vivo» CAR-T (δημιουργία τους απευθείας μέσα στο σώμα) υπόσχονται να μειώσουν σημαντικά το κόστος και να κάνουν τη θεραπεία πιο προσβάσιμη.
Γιατί υπάρχει τόσος ενθουσιασμός
Περίπου 1 στους 10 ανθρώπους παγκοσμίως ζει με κάποιο αυτοάνοσο νόσημα. Μέχρι σήμερα, οι περισσότερες θεραπείες απλώς καταστέλλουν τα συμπτώματα.
Η δυνατότητα να στοχεύσουμε και να εξαλείψουμε την ίδια την αιτία της νόσου αλλάζει ριζικά την προοπτική.
Και παρότι η επιστήμη κρατά ακόμη μικρό καλάθι, ένα είναι σαφές: τα CAR-T κύτταρα δεν αποτελούν απλώς μια νέα θεραπεία. Μπορεί να είναι η αρχή μιας νέας εποχής στην ιατρική.
Με πληροφορίες από New Scientist, cancer.gov, Frontiers in Immunology, springer.com
