Ένα φάρμακο που απομακρύνει το αμυλοειδές από τον εγκέφαλο, αξιοποιώντας το σύστημα μεταφοράς σιδήρου του, ενδέχεται να αποτελεί μια πολύ ασφαλέστερη θεραπεία για τη νόσο του Αλτσχάιμερ σε σύγκριση με τις εγκεκριμένες θεραπείες που στοχεύουν στο αμυλοειδές σύμφωνα με άρθρο του Newscientist. Αυτές οι αμφιλεγόμενες θεραπείες μπορούν να προκαλέσουν εγκεφαλικές αλλοιώσεις που οδηγούν σε αιμορραγίες και οίδημα σε ποσοστό έως και 40% των ασθενών, αλλά το πιο αποτελεσματικό σύστημα διοχέτευσης του νέου φαρμάκου επιτρέπει τη χρήση του σε χαμηλότερες δόσεις, με λιγότερες παρενέργειες
Μια νέα πειραματική θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ, που ονομάζεται trontinemab, φαίνεται να δίνει ελπίδες για πιο ασφαλή και αποτελεσματική αντιμετώπιση της ασθένειας. Το φάρμακο αναπτύχθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία Roche και έχει σχεδιαστεί ώστε να απομακρύνει από τον εγκέφαλο τις συσσωρεύσεις της πρωτεΐνης β-αμυλοειδούς, η οποία θεωρείται ότι συμβάλλει στην εμφάνιση και την εξέλιξη της νόσου.
Τα τελευταία χρόνια εγκρίθηκαν δύο άλλα φάρμακα, το lecanemab και το donanemab, για τη θεραπεία των πρώιμων σταδίων της νόσου στις Ηνωμένες Πολιτείες και στο Ηνωμένο Βασίλειο. Ήταν οι πρώτες θεραπείες που κατάφεραν να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου. Ωστόσο, η επίδρασή τους στη διατήρηση των γνωστικών λειτουργιών θεωρείται σχετικά μικρή, ενώ το υψηλό κόστος τους δεν επιτρέπει τη διάθεσή τους μέσω του εθνικού συστήματος υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου.
Ένα ακόμη σημαντικό πρόβλημα αυτών των θεραπειών είναι οι παρενέργειές τους. Πολλοί ασθενείς εμφανίζουν αλλοιώσεις στον εγκέφαλο που σχετίζονται με διαρροή υγρού από τα αιμοφόρα αγγεία, μια κατάσταση γνωστή ως ARIA. Οι επιπλοκές αυτές μπορεί να προκαλέσουν εγκεφαλική αιμορραγία, οίδημα ή ακόμη και επιληπτικές κρίσεις. Στις κλινικές δοκιμές καταγράφηκαν ακόμη και ορισμένοι θάνατοι που συνδέθηκαν με αυτές τις ανεπιθύμητες ενέργειες.
Σύμφωνα με τις τελευταίες εξελίξεις, ο Λούκα Κούλιτς της Roche στη Βασιλεία της Ελβετίας και οι συνεργάτες του διαπίστωσαν ότι το trontinemab προκαλεί σημαντικά λιγότερες ARIA σε σύγκριση με άλλα φάρμακα με βάση αντισώματα και μειώνει ταχύτερα τα επίπεδα αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, με τα αποτελέσματα αυτά να διατηρούνται για τουλάχιστον ένα έτος. Τα ευρήματα παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο της Ένωσης Αλτσχάιμερ στο Λονδίνο στις 14 Ιουλίου.
Αντί να περνά δύσκολα από τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, χρησιμοποιεί έναν φυσικό μηχανισμό μεταφοράς σιδήρου. Συγκεκριμένα, συνδέεται με έναν υποδοχέα που μεταφέρει φυσιολογικά σίδηρο στον εγκέφαλο, επιτρέποντας στο φάρμακο να φτάνει πολύ πιο εύκολα και αποτελεσματικά στο σημείο όπου πρέπει να δράσει.
Επειδή εισέρχεται πιο αποτελεσματικά στον εγκέφαλο, απαιτείται μικρότερη ποσότητα φαρμάκου για να επιτευχθεί το ίδιο ή και καλύτερο αποτέλεσμα. Αυτό μειώνει σημαντικά την επιβάρυνση του οργανισμού και περιορίζει τις ανεπιθύμητες ενέργειες. Σύμφωνα με τα μέχρι σήμερα στοιχεία, λιγότερο από το 5% των συμμετεχόντων στις μελέτες εμφάνισε ARIA, ποσοστό πολύ χαμηλότερο σε σύγκριση με τα ήδη εγκεκριμένα φάρμακα.
Επιπλέον, τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών δείχνουν ότι το trontinemab μειώνει πολύ γρήγορα τα επίπεδα του β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο. Περίπου το 90% των ασθενών με ήπια γνωστική διαταραχή ή ήπια έως μέτρια νόσο Αλτσχάιμερ απέκτησε φυσιολογικά επίπεδα αμυλοειδούς μέσα σε έξι μήνες θεραπείας. Αντίθετα, με τις υπάρχουσες θεραπείες χρειάζεται περισσότερο από ένας χρόνος για να επιτευχθεί αντίστοιχο αποτέλεσμα στους περισσότερους ασθενείς.
Παρότι δεν έχουν ακόμη δημοσιευθεί στοιχεία σχετικά με το κατά πόσο το trontinemab επιβραδύνει τη γνωστική έκπτωση, αρκετοί ειδικοί θεωρούν ότι είναι πιθανό να έχει τουλάχιστον την ίδια ή ακόμη και μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα από τα ήδη διαθέσιμα φάρμακα. Εάν αυτό επιβεβαιωθεί, το νέο φάρμακο θα μπορούσε να αποτελέσει σημαντική πρόοδο στη θεραπεία της νόσου. Επιπλέον, επειδή ενδέχεται να απαιτεί λιγότερες εγχύσεις και λιγότερες εξετάσεις παρακολούθησης, θα μπορούσε να μειώσει και το συνολικό κόστος της θεραπείας. Η Roche σχεδιάζει ήδη μεγαλύτερες κλινικές μελέτες, ώστε να εξετάσει τόσο την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στην επιβράδυνση της νόσου όσο και την πιθανή χρήση του για την πρόληψη της εμφάνισης του Αλτσχάιμερ σε άτομα υψηλού κινδύνου.
Με πληροφορίες από: Newscientist , aaic.alz.org
